El centre de l’Hospitalet encapçala la participació estatal en l’estudi internacional ‘PREVAIL’, que demostra que el gefurulimab millora l’autonomia i la mobilitat dels pacients amb una injecció setmanal a casa.
Activitats tan rutinàries com parlar, mastegar, empassar o simplement mantenir els braços aixecats poden convertir-se en un obstacle insuperable per a les persones que pateixen miastènia gravis. Aquesta malaltia autoimmune minoritària provoca una debilitat muscular progressiva que s’accentua amb la repetició dels moviments i el pas de les hores. Ara, els resultats de l’assaig clínic internacional de fase 3 PREVAIL, publicats a la prestigiosa revista JAMA Neurology, obren una porta a l’esperança per als afectats per la variant més comuna d’aquesta patologia.
L’estudi, ha comptat amb la participació de 260 pacients procedents de 113 hospitals de 20 països. Espanya ha tingut un paper destacat en aquesta investigació gràcies a la coordinació de l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL), sota la direcció del neuròleg Carles Casasnovas i el seu equip.
Millores evidents en la força i la vida quotidiana
Els resultats de la recerca indiquen que el tractament experimental, anomenat gefurulimab, ofereix guanys clínics superiors als del placebo. De fet, els primers beneficis en la capacitat per dur a terme les tasques diàries es van començar a notar durant la primera setmana d’administració, mentre que la millora de la força muscular es va fer palpable a partir del primer mes i es va mantenir estable durant el mig any que va durar el seguiment.
En xifres concretes, gairebé la meitat dels malalts tractats (un 46,3%) van assolir l’increment de força fixat com a objectiu, en comparació amb només una quarta part del grup de control. A més, prop de dos de cada tres pacients van experimentar una millora directa en la seva qualitat de vida quotidiana. Atès que la incidència d’efectes secundaris va ser similar a la del placebo, l’hospital català continua participant ara en la fase d’extensió de l’assaig per avaluar-ne la seguretat a llarg termini.
Injecció subcutània i més autonomia a la llar.
Un dels grans atractius d’aquesta opció terapèutica radica en la seva forma d’administració. El medicament s’aplica mitjançant una injecció subcutània setmanal que el mateix pacient o el seu cuidador poden posar-se còmodament a casa. Si les autoritats sanitàries acaben aprovant el seu ús en la pràctica clínica habitual, aquest format reduirà dràsticament la necessitat de desplaçaments i visites als hospitals de dia, afavorint la independència dels afectats.
A Espanya hi ha més de 16.000 persones diagnosticades de miastènia gravis, un trastorn que, tot i no tenir cura, es pot controlar amb la pauta adequada. La Unitat de Malalties Neuromusculars de Bellvitge —integrada en el programa REMMA per a malalties rares de l’adult— atén actualment uns 450 pacients i manté diversificades les seves línies de recerca per continuar accelerant l’arribada de noves solucions al mercat.